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创新药“用得起”成为现实:多发性骨髓瘤治疗迈向功能性治愈
发布时间:2026-09-07

先以为是腰肌劳损,跑去骨科、康复科;体检发现肾功能异常,又去了肾内科;贫血、乏力日渐加重,还以为是营养不良……这些看似毫不相干的问题,背后可能藏着同一种狡猾的疾病——多发性骨髓瘤。

“确诊多发性骨髓瘤往往要绕不少弯路;而其极易复发的特性也使得患者需要长期与疾病周旋,一旦进展至复发难治阶段,长期用药带来的经济负担更加突出。现在有一个好消息:2026年5月8日,成都市民专属惠民保“惠蓉保”正式上线,其特药目录纳入了用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤的双特异性抗体等多款前沿创新药,能大幅减轻患者的经济负担。越来越多的家庭因此有了更多选择和希望。”

黄晓兵教授

四川省人民医院血液科主任黄晓兵教授分享了一个真实病例:一位70岁患者,经多线治疗后疾病复发,骨痛和贫血症状明显。按照指南,应优先推荐双特异性抗体治疗,但高昂的全自费价格让家属一度犹豫不决。在“惠蓉保”纳入该药并给予报销后,费用降至家庭可承受范围。患者顺利接受了治疗,症状明显改善,生活质量大幅提升。谈及此事,黄晓兵教授感慨道:“很多时候,并非没有好药,而是可及性困住了患者。”所幸,多层次医疗保障体系正在真正打通从“写进指南”到“用到患者身上”的最后一道关口,让前沿疗法从纸上走进现实。

那么,这种能让患者切实受益的前沿疗法,究竟针对的是怎样一种疾病?它为何如此善于“伪装”,又该如何科学应对? 借此契机,黄晓兵教授为我们深度解读了这种“会伪装”的血液肿瘤背后的科普知识。

从"罕见病"到“常见”,血液肿瘤首诊常常不在血液科

要识破这种伪装,首先得了解它的“真身”。多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的血液系统恶性肿瘤。黄晓兵教授回忆,在他学医的年代,这种病十分罕见,当年他老师确诊一例患者,家属甚至专程送来锦旗致谢。而如今,随着人均寿命延长和人口老龄化加剧,它已成为较为常见的血液肿瘤之一,且多发于中老年人。

然而,该病的早期症状缺乏特异性,极易让人“跑错科室”:骨痛最常见,患者可能先去骨科、康复科,甚至尝试按摩推拿;肾脏受累时可出现肌酐升高、蛋白尿,甚至表现为肾病综合征,患者往往先就诊于肾内科;还有部分患者以贫血、乏力、体力下降为首发表现,误以为只是营养不良。症状分散且无特异性,导致临床上误诊、漏诊屡见不鲜。黄晓兵教授特别提醒:中老年人一旦出现难以解释的骨痛、肾功能异常或贫血,应尽早将多发性骨髓瘤纳入考虑范畴,主动到血液科进行专项筛查。

不少患者常会问:血常规能否查出多发性骨髓瘤?答案是否定的。黄晓兵教授表示,该病的确诊必须依赖骨髓穿刺、血清M蛋白检测、细胞遗传学及影像学等系统性检查。对于复杂病例,还需要血液科、肾内科、骨科、心内科等多学科团队联合会诊,以避免患者在不同科室间反复辗转、延误诊治。

复发反复的“慢性病”,规范管理才是长久之计

然而,确诊只是起点。多发性骨髓瘤目前仍难以根治,且易于反复复发,这就决定了它不只是一场“攻坚战”,更是一场“持久战”。患者完成一线治疗后,往往还会面临二线、三线乃至更多线的后续治疗。因此,现代治疗理念已转向"带瘤长期生存",将其作为慢性病进行全程规范化管理。面对复发,患者也不必灰心,而应视其为调整战术的信号。医生会结合患者年龄、体能状态及脏器耐受度,量身定制个体化方案:对于身体强健者,力求深度缓解;对于虚弱的老年患者,则以平衡生存获益与生活质量为优先。

理念的更新,离不开武器的迭代。多发性骨髓瘤的治疗历经了化疗、靶向药物到免疫治疗的三大跨越。如今,CD38单抗已广泛用于一线治疗;而双特异性抗体和CAR-T细胞治疗,则成为复发难治型患者的有力后盾。临床研究显示,即使针对多重耐药的患者,GPRC5D×CD3与BCMA×CD3双特异性抗体仍可带来良好的总缓解率,部分患者甚至能达到深度缓解。加之多数双抗采用皮下注射,操作便捷,为长期管理提供了极大便利。

当然,任何武器都有其两面性,药物也不例外。传统化疗药物常引起消化道反应、血象下降、手足麻木等问题;而免疫治疗则需特别关注细胞因子释放综合征及过敏反应等风险。对此,黄晓兵教授强调,医生会在用药前充分告知相关风险,并提前采取预防措施。尤其像感染和因口腔毒性导致的味觉障碍这类常见不良反应,完全是可预防、可干预、可管理的。患者切勿因恐惧副作用而自行停药或减量,以免削弱疗效、增加疾病进展风险。规范管理的核心内涵,既涵盖治疗方案的精准制定,也包含不良反应的全程管控,两者相辅相成,缺一不可。

回望过去,从确诊困难、治疗选择有限,到如今有药可用、用得起。创新药物的加速可及与多层次保障体系的切实落地,正在不断拓宽多发性骨髓瘤患者的生存边界。我们有理由相信,随着诊疗技术的持续突破、保障体系的日益完善,越来越多的患者将有望实现“功能性治愈”的目标——即通过治疗使患者达到持续的深度缓解,且无需依赖长期治疗即可维持无疾病相关症状、无疾病进展的状态,同时生活质量接近正常人群。医学向前,保障向暖,生命的韧性,终将在这条路上得到最好的印证。